1968年，Gatti应用骨髓移植(BMT)成功治疗了一例重症联合免疫缺陷患者，从而开启了干细胞在医学上的应用之门。国外现在已有三款干细胞药物和多款干细胞治疗产品获批上市，外资药企正不惜重资买断干细胞治疗技术。放眼国内，数十个干细胞产业化基地已经布局成型。但国内药企在干细胞产业上的探索仍仅限于上游阶段，随着三大监管政策的正式落地，国内药企在干细胞治疗药物上的申报将有依据可循，促进下游产业加快探索步伐，中源协和治疗肝纤维化的一类干细胞药物的临床申报有望加速推进。

外企不惜代价买技术

韩国在干细胞药物研制上的积极性为世界瞩目。韩国FDA于2011年7月批准了FCB-Pharmicell公司的Hearticellgram-AMI，该干细胞药物是一种自体MSC产品，通过注射到冠状动脉治疗急性心肌梗死。2012年1月，韩国FDA批准了IPAnterogen公司用于治疗肛瘘的Cuepistem，一种自体MSC产品，目前支持该产品获批的完整的临床数据还未公布。另外一个干细胞药物为Medi-post公司的Caristem，一种异体基因成体干细胞产品，于2012年1月在韩国获得批准，用于治疗软骨损伤和骨关节炎。

重庆华森制药公司易青介绍，除上述三款干细胞药物外，国外还有其他的非药物类干细胞产品。如OsirisTherapeutics公司于2012年5月在加拿大获批的Prochymal，是一种异体基因MSCs产品，用于难治性小儿移植物抗宿主病(GVHD)的治疗，尽管Prochymal在Ⅲ期临床中的研究数据大多数都是无效的，但是考虑到部分患者中的有效数据，加拿大批准了该产品的上市。

在2012年获批的10个生物技术产品中，最引人注目的是两个干细胞治疗产品，它们分别为Duke大学医学院的脐带血造血干细胞静脉注射混悬液(DuCord)、Clinimmune实验室公司源自脐带血的HPC。它们是继2011年11月10日HEMACORD获批之后的两个新晋脐带血造血祖细胞制品。纽约血液中心的脐血造血祖细胞HEMACORD，作为美国FDA批准的第一个干细胞产品，现用于异基因造血干细胞移植，治疗遗传性或获得性造血系统疾病的患者。易青认为，这两个新药的获批表明美国FDA将进一步完善外周血来源造血干细胞疗法相关规定，相信后续美国FDA还会为干细胞治疗产品开绿灯。

除了上述已经获批的干细胞药物和产品外，目前处于临床中后期的干细胞药物和产品还有GamidaCell公司的StemEx，这是一种异体基因干细胞产品，由于干细胞采集来源自脐血，所以也被视为即取即用的治疗，StemEx将代替BMT用于白血病和淋巴瘤的治疗。除StemEX为“即取即用”干细胞疗法产品外，Mesoblaste公司的MPC也属于该疗法的产品。

生物谷董事长张发宝博士多年来对海外干细胞临床药物研究的进展保持密切跟踪。他认为，20世纪以来，美国FDA对干细胞技术一直持保守态度，但近来已向干细胞敞开大门，在2002年时只批准了两个干细胞方面的临床药物，到现在则是大量干细胞药物开花结果。最近这两年，欧美大药企不惜一切代价，包括葛兰素史克、诺华等，都在投入巨资，买断干细胞治疗的技术。

国内产业化步伐加快

放眼国内，目前我国已经建立起多家产业化基地，包括国家干细胞产业化华东基地、国家干细胞产业化天津基地、青岛干细胞产业化基地、无锡国际干细胞联合研究中心、泰州国家生物产业基地干细胞产业化项目基地等。

2010年年底，国家干细胞与再生医学产业技术创新战略联盟成立，由国内27家干细胞与再生医学领域的一流科研院所、知名三甲医院、多家211工程重点高校、行业龙头企业等作为发起单位和理事成员单位，目的是促进干细胞与再生医学技术创新、成果转化和产业发展。大部分产业化基地的相关业务涵盖干细胞存储、抗体和诊断试剂研发生产、干细胞基础应用研究以及干细胞临床移植和治疗等业务，促进干细胞相关技术及基因工程药物科研成果向实际生产力转化，逐步推动形成新的干细胞研究和产业新格局。

当前国内从事干细胞产业相关的企业有数十家，如中源协和、天津昂赛细胞基因工程有限公司、深圳市北科生物科技有限公司、吉林大学通源生物工程有限公司等。从我国干细胞公司上市情况分析，上市公司中并未有公司直接涉及干细胞研究开发领域，中源协和和金卫医疗都有子公司从事干细胞资源存储服务业务。

中源协和实际控制人李德福2014年开始亲任董事长，布局“干细胞存储、干细胞药物、基因检测、体外诊断、干细胞美容、专科医院”六大业务版图，收购上海执诚生物，还将成立产业并购基金，开展长期并购。

除干细胞存储业务外，更有看点的是干细胞临床药物的进展。中源协和总裁吴明远介绍，公司在间充质干细胞研究方面，有很好的家底，已申请99个专利。在抗肿瘤自体、异体干细胞研究方面，去年拿到三个国家级的专利。还有两个一类新药已上报国家药监部门，分别是抗肝纤维化注射液、抗栓新药注射用重组酵母干细胞药品。“如果产业政策落地，干细胞药物的审批进程也会加快。”吴明远这样判断。

金卫医疗2011年持有中国脐带血股份为40.9%，经营北京和广东省两地的脐带血库;中源协和则拥有天津市脐带血造血干细胞库。我国很多干细胞企业还建立了工程研究中心，如中国医学科学院血液学研究所是国家干细胞工程技术研究中心的依托单位，天津昂赛细胞基因工程有限公司是国家发展和改革委员会细胞产品国家工程研究中心的依托单位。(生物谷Bioon.com)

来源：中国证券报 2014-06-19