桑国卫：“十三五”对临床试验平台提出新要求

2016年01月26日

医药网12月30日讯　近日在南京召开的2015国家药物政策与医药产业经济研究中心学术年会上，中国工程院院士、“重大新药创制”科技重大专项技术总师桑国卫发布了该专项的总体进展以及“十三五”对临床试验平台的要求。

新药专项已立项1596个

“十一五”、“十二五”期间，新药专项部署、支持了一批处于不同研发阶段的新药课题，形成了较完整的产品线。截至目前，重大新药创制专项已立项1596个。概算到2020年，我国在新药专项上的总投入将达到260亿元人民币。

在专项的推动下，我国针对重大疾病研发出一批创新药物，累计获得新药证书85件，部分品种填补临床空白，打破市场垄断。同时，结合临床用药需求，改造200余种药物大品种，显著提高了品质和临床用药的可及性。

专项标志性成果之一的西达本胺，是全球首个上市的口服亚型选择性组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂，也是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。2015年1月14日获CFDA批准的我国自主研制的Sabin株脊髓灰质炎灭活疫苗(sIPV)成为全球首个获批的sIPV。同样世界首创的，还有12月正式批准上市的肠道病毒71型(EV71)灭活疫苗，该疫苗乃中国自主研发并具有完全自主知识产权的成果。

此外，两个拥有自主知识产权的中药1类新药项目的进展也获得众多与会者的关注。来源于中药淫羊藿单一有效成分的阿可拉定软胶囊，临床适应症为中晚期肝细胞癌，目前已完成Ⅱa期临床试验，正在进行Ⅱb期临床试验。而奥生乐赛特胶囊是从中药仙茅中分离获得的活性成分，获得中国、欧盟、日本、澳大利亚、加拿大等国专利授权，适应症为抑郁症，目前正在进行Ⅱ期临床试验。

一系列成果反映了我国新药开发全过程的整合核心技术与能力正得到提升。

桑国卫指出，“十三五”期间新药专项将以产品和技术为主线，以“三重”任务为重点，围绕新药研发及其相关关键技术研究与国家药物创新体系建设开展。

临床试验平台要求提升

据介绍，2016年“重大新药创制”专项计划以滚动支持为主安排少量课题，重点支持临床试验阶段的创新品种，充分体现与“十二五”专项计划的有机衔接。

“我国医药研发投入增速为全球第一，创新产出和能力快速提高;但对全球医药创新的总体贡献小于5%，还有差距。”桑国卫指出，过去5年上市的13个新药及近年申报的约70个1.1类新药，基本都是在已知靶点上的跟踪创新，反映出基础研究和转化研究薄弱、原始创新能力不强等制约瓶颈。

尽管目前前沿新药研发链布局的技术平台建设取得了显著成效，但开放共享、技术服务的机制尚不完善，对新药创制的支撑作用还没有很好地发挥。同时综合性大平台、产学研联盟及创新园区存在结构趋同、缺乏特色、目标任务定位及责权关系不明确、运行及协同创新机制不完善等问题。国内具有较强技术创新、市场竞争能力、抗风险能力及国际影响力的企业还不多。新药专项组织实施管理方式、激励创新政策措施研究制定方面也存在一些不足。

结合近期CFDA开展的药品注册申请与临床数据自查核查，桑国卫对“十三五”GCP技术平台的建设提出明确目标。要求平台整体研究水平达到国际规范要求，所获数据及数据管理实现与发达国家双边或多变互认，建立获得国际认可、符合国际新药研究规范的新药临床评价研究技术平台，成为国际或国家进行新药临床评价的基地。

桑国卫表示，“十三五”期间要坚持研制重大产品、满足重要需求、解决重点问题的三重原则;坚持研发链与产业链、近期重大需求与长远可持续发展、项目-基地-人才的三结合原则;坚持提升自主创新能力、成果转化能力、市场竞争能力的三种能力原则;坚持定向择优为主、滚动支持为辅、公开择优为补安排部署专项任务的三种方式原则。